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CD19-CART (IL-6 secretion knockdown, Unicar-Therapy Bio-medicine Technology)白介素6分泌功能敲减的靶向CD19自体基因编辑T细胞（上海优卡迪生物医药）
- 基因疗法
- 嵌合抗原受体T细胞疗法（CAR-T）
- 中国生物药1类
- 药物名称英文：CD19-CART (IL-6 secretion knockdown, Unicar-Therapy Bio-medicine Technology)
- 药物名称中文：白介素6分泌功能敲减的靶向CD19自体基因编辑T细胞（上海优卡迪生物医药）
- 药物名称日文：
- 药物别名英文：
- 药物别名中文：具有沉默白介素6表达功能的靶向CD19基因工程化自体T细胞注射液;白介素6分泌功能敲减的靶向CD19自体基因编辑T细胞注射液;ssCART-19细胞注射液
- 靶点：B-lymphocyte antigen CD19
- 作用机制：B-lymphocyte antigen CD19 modulators;T lymphocyte replacements
- 最高研发状态（全球）：临床二期
- 原研厂商：上海优卡迪生物医药科技有限公司
- 首批国家：
- 最高研发状态（中国）：临床二期
- 首批适应症：
- 首批日期：
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CTX-001
- 基因疗法
- 干细胞疗法
- 上市
- 药物名称英文：CTX-001
- 药物名称中文：
- 药物名称日文：
- 药物别名英文：Autologous CRISPR-Cas9 modified CD34+ hHSPCs;Autologous CRISPR-Cas9 modified CD34+ human hematopoietic stem and progenitor cells;CTX001;exagamglogene autotemcel;exagagglogene autotemcel;examglogene autotemcel;Casgevy
- 药物别名中文：
- 靶点：Hemoglobin beta chain
- 作用机制：
- 最高研发状态（全球）：批准上市
- 原研厂商：Crispr Therapeutics;Umeå University
- 首批国家：
- 最高研发状态（中国）：
- 首批适应症：Anemia, Sickle Cell
- 首批日期：
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PBCAR-0191
- 基因疗法
- 嵌合抗原受体T细胞疗法（CAR-T）
- 药物名称英文：PBCAR-0191
- 药物名称中文：
- 药物名称日文：
- 药物别名英文：PBCAR0191;azercabtagene zapreleucel
- 药物别名中文：
- 靶点：B-lymphocyte antigen CD19
- 作用机制：
- 最高研发状态（全球）：临床二期
- 原研厂商：Precision Biosciences
- 首批国家：
- 最高研发状态（中国）：
- 首批适应症：
- 首批日期：
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AGN-151587
- 生物药
- 基因疗法
- 药物名称英文：AGN-151587
- 药物名称中文：
- 药物名称日文：
- 药物别名英文：AGN-151587;EDIT-101
- 药物别名中文：
- 靶点：Unidentified
- 作用机制：Undefined mechanism
- 最高研发状态（全球）：临床二期
- 原研厂商：Editas Medicine
- 首批国家：
- 最高研发状态（中国）：
- 首批适应症：
- 首批日期：
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ALLO-501
- 基因疗法
- 嵌合抗原受体T细胞疗法（CAR-T）
- 药物名称英文：ALLO-501
- 药物名称中文：
- 药物名称日文：
- 药物别名英文：ALLO-501;Anti-CD19 AlloCAR T;Anti-CD19 CAR T cell therapy;anti-CD19 monoclonal chimeric antigen receptor T-cell therapy
- 药物别名中文：抗CD19单克隆嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法
- 靶点：Immunomodulator;B-lymphocyte antigen CD19
- 作用机制：B-lymphocyte antigen CD19 modulators;T lymphocyte replacements;Immunologic cytotoxicity
- 最高研发状态（全球）：临床二期
- 原研厂商：Cellectis
- 首批国家：
- 最高研发状态（中国）：
- 首批适应症：
- 首批日期：
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CD19-directed T-cell immunotherapy (CRISPR Therapeutics)
- 基因疗法
- 嵌合抗原受体T细胞疗法（CAR-T）
- 药物名称英文：CD19-directed T-cell immunotherapy (CRISPR Therapeutics)
- 药物名称中文：
- 药物名称日文：
- 药物别名英文：CTX-110;CTX110
- 药物别名中文：
- 靶点：B-lymphocyte antigen CD19
- 作用机制：Undefined mechanism
- 最高研发状态（全球）：临床二期
- 原研厂商：Crispr Therapeutics
- 首批国家：
- 最高研发状态（中国）：
- 首批适应症：
- 首批日期：
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EDIT-301
- 基因疗法
- 干细胞疗法
- 药物名称英文：EDIT-301
- 药物名称中文：
- 药物名称日文：
- 药物别名英文：EDIT-301;HBB CRISPR/Cas9 ex vivo gene therapy;ex vivo CRISPR/Cas9/HBB stem cell-based gene therapy;ex vivo HBB-edited hematopoietic stem cell therapy
- 药物别名中文：
- 靶点：Unidentified
- 作用机制：Cell replacements
- 最高研发状态（全球）：临床二期
- 原研厂商：Editas Medicine
- 首批国家：
- 最高研发状态（中国）：
- 首批适应症：
- 首批日期：
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LB-001
- 生物药
- 药物名称英文：LB-001
- 药物名称中文：
- 药物名称日文：
- 药物别名英文：hLB-001
- 药物别名中文：
- 靶点：Methylmalonyl-CoA Mutase
- 作用机制：
- 最高研发状态（全球）：临床二期
- 原研厂商：Logicbio Therapeutics
- 首批国家：
- 最高研发状态（中国）：
- 首批适应症：
- 首批日期：
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CTX-130
- 嵌合抗原受体T细胞疗法（CAR-T）
- 药物名称英文：CTX-130
- 药物名称中文：
- 药物名称日文：
- 药物别名英文：CTX130
- 药物别名中文：
- 靶点：CD70 antigen
- 作用机制：Anti-CD70
- 最高研发状态（全球）：临床一期
- 原研厂商：Crispr Therapeutics
- 首批国家：
- 最高研发状态（中国）：
- 首批适应症：
- 首批日期：
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ET-01（Edigene）CRISPR/Cas9基因修饰BCL11A红系增强子的自体CD34+造血干祖细胞
- 基因治疗
- 药物名称英文：ET-01（Edigene）
- 药物名称中文：CRISPR/Cas9基因修饰BCL11A红系增强子的自体CD34+造血干祖细胞
- 药物名称日文：
- 药物别名英文：Autologous CD34-positive hematopoietic stem cells ex vivo modified with a CRISPR/Cas9 gene editing system targeting BCL11A erythroid enhancer
- 药物别名中文：
- 靶点：Unidentified
- 作用机制：Undefined mechanism
- 最高研发状态（全球）：临床一期
- 原研厂商：博雅辑因（北京）生物科技有限公司
- 首批国家：
- 最高研发状态（中国）：临床一期
- 首批适应症：
- 首批日期：
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